据sciencedaily报道，乔治敦大学医学中心乔治敦Lombardi综合癌症中心的研究人员已经发现，已获FDA批准用于治疗一种白血病的砷类药物或有助于治疗另外的一种难治性肿瘤——尤文氏肉瘤(ES)。基于动物实验的该研究还显示，此药还可能对一种高度恶性小儿脑肿瘤髓母细胞瘤有益。
在12月22日刊《JournalofClinicalInvestigation》，研究者描述了他们如何通过多年的研究发现了这些肿瘤的共同通路，称为hedgehog/GLI1。而且进一步详细描述了在ES和髓母细胞瘤小鼠模型中，他们如何使用现有药物三氧化二砷(Trisenox®)关闭了该通路。
该项研究的首席研究员，乔治敦Lombardi副教授AykutÜren博士说，该项研究的重要意义在于可直接使用该已获FDA批准的药物对其他类型肿瘤进行试验。该实验室研究有即时的临床意义。
他表示，hedgehog/GLI1通路也常见于其它肿瘤，例如结肠癌、胰腺癌和皮肤基底细胞癌。因其在癌症发展中的强有力的作用，研究人员正在加快研究以期找到一个有效的hedgehodg/GL1通路抑制剂。
他说道，Hedgehog在胚胎发育过程中控制着细胞的分裂，一旦被开启，成年细胞的生长就失去了控制从而导致癌症。因此，许多临床试验正在进行测试可抑制癌细胞膜表面该通路的新化合物。
然而，该测试化合物抑制了细胞核内的途径，因此它可能对膜分子下游通路激活的癌症有效。目前许多临床试验所涉及的药物均对细胞膜起作用，而尤文氏肉瘤和结肠癌不会从这种药物中获益。此外，用hedgehog抑制剂治疗髓母细胞瘤患者，会在膜水平发生抵抗。因此，临床试验可以评估对现有hedgehog抑制剂治疗失败患者的替代疗法的效果。
三氧化二砷已被批准用于对标准治疗不应答的急性早幼粒细胞白血病患者的二线治疗。
Üren说，三氧化二砷来自处理的砷化合物，熟知高水平的砷具有致癌性，但低剂量砷对部分患者具有治疗作用。事实上，从17世纪开始，砷就已是治疗白血病的主要药物，特别是慢性粒细胞性白血病(CML)。他还引用了荷兰种群研究的结果，该研究得出的结论是饮水中含有低水平的砷不仅未增加饮用者的癌症发病率，反而降低非黑色素瘤皮肤癌发病率。这如同化疗，是一把双刃剑。
2009年，Üren和他的研究团队，其中包括第一作者ElspethBeauchamp博士进行的研究表明，ES患者的hedgehog/GLI1通路被激活。现在他们是首次用三氧化二砷抑制了该通路，并首次显示对髓母细胞瘤有活性。
该项研究由美国国立卫生研究院、巴尔的摩儿童癌症基金会和加快脑癌治愈(ABCC)机构资助。
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