靶向治疗能够在不损害正常组织、细胞的前提下精确地治疗疾病，因此安全性比传统方法高并且基本无毒副作用的问题。现在St.JudeChildren'sResearchHospital的研究人员找到了第一种治疗成神经管细胞瘤的无毒副作用的治疗方法。这一发现有可能使这种精确的靶向治疗替代传统的治疗方法。这项研究的相关文章发表在9月的CancerCell上，文章的作者是TomCurran博士。
成神经管细胞瘤是最常见的后颅窝肿瘤，约占儿童脑肿瘤的20％。长期以来，由于缺乏检验新颖疗法的精确模型系统等原因，儿童脑癌的治疗一直没有取得明显的进展。
Curran博士和同事建构了一种成神经管细胞瘤小鼠模型，他们试图用这个模型检测Shh（SonicHedgehog）信号通路的选择性抑制是否能够干扰这种疾病的发生和进级。先前的研究表明Shh信号通路与人类的成神经管细胞瘤形成有关。
HhAntag是一种能够抑制Shh的小分子，它与成神经管细胞瘤中的多个基因的抑制作用有关，并且能够降低细胞的增殖率以及增加肿瘤细胞的死亡率。研究表明，当用Shh的小分子抑制剂——HhAntag处理这些小鼠时，能够消除成神经管细胞瘤。高剂量的HhAntag能够完全根除肿瘤。最值得注意的是，用HhAntag进行治疗对小鼠没有任何毒副作用。研究人员认为以这个分子作为先导化合物，有可能设计合成出能够治疗成神经管细胞瘤的高效、无毒的药物。
如果这种分子对小鼠模型的作用能够在人类中重现，那么这种新的靶向疗法则将成为儿童成神经管细胞瘤治疗上的一个重大进展。而研究中建立的小鼠疾病模型对研究的顺利进行也是功不可没。
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