中国有全球最高的肝细胞癌（HCC）发生率，HCC也是中国以及其他亚太国家和地区的癌症死亡的一个主要原因。
大多数HCC病人未能接受有满意疗效和生存期延长的有效手术。高远处转移率和复发率仍然是HCC即使是根治手术后的一个重要问题。分子靶向治疗作为一种有效的系统治疗在不能手术的转移性HCC病人中已经显示了令人鼓舞的转归。分子靶大多为膜酪氨酸激酶受体，包括EGFR、VEGFR和PDGFR及其活化信号传导途径如RAS/RAF/MAPK和PI3K/Akt/mTOR。
全球都在进行HCC分子靶向治疗临床试验。SHARP研究显示了索拉非尼在治疗晚期HCC中的疗效，随后索拉非尼在美国和欧洲获准治疗晚期HCC。亚太地区进行了一项3期随机对照临床试验，研究索拉非尼在治疗主要来自中国大陆、南韩和台湾的晚期HCC的疗效。结果证实，索拉非尼显著延长亚太HCC病人的中位总生存期（OS）和肿瘤进展时间（TTP）。在亚太与SHARP临床试验之间，OS和TTP的危险比都极为相似，表明索拉非尼在这组人群中的疗效与总体临床试验人群的相似，尽管事实上亚太病人有更晚期的肿瘤。索拉非尼现在已经在中国获得SFDA批准成为晚期HCC首选系统治疗的一种新标准治疗，以延长HCC病人的生存期。索拉非尼也在亚洲、非洲和拉丁美洲的部分国家获得批准。
更强有力的研究正在进行中，以调查索拉非尼联合其他治疗包括手术、TACE和其他分子靶向治疗的进一步疗效。HCC病人的舒尼替尼、brivanib、依维莫司、厄洛替尼、吉非替尼、贝伐单抗、帕唑帕尼和其他靶向治疗的临床试验已经进行，并取得了初步的治疗效果。
除了上述分子靶向治疗外，一些以HCC作为癌基因治疗靶的基因方法的实验性研究正在进行中。一种有改良甲胎蛋白（AFP）启动子的条件复制腺病毒（CRAd）、E1A基因和治疗性TRAIL基因显著改善体外和体内表达AFP细胞的杀HCC特异性和疗效。20-O-methoxyethylribose-改良硫代磷酸反义寡核苷酸（ASO）被用来敲除高度转移性人HCC细胞系HCCLM3中的STAT3表达。采用STAT3ASO治疗可降低循环VEGF和bFGF，并抑制肝内传播和肺内转移。在采用STAT3ASO治疗的携带HCC裸鼠中，HCC肿瘤生长被抑制和生存期被显著延长。以趋化因子RDC1为作用靶的小干扰RNA可在体外和体内显著抑制HCCLM3的生长和转移，以及HCC转移相关基因的表达。在转染序列特异性pshRNA-生存素的转移性HCC细胞中生存素表达的抑制可减少其侵袭性和黏附能力，表明生存素可能是抑制HCC转移的一个潜在生物靶的。
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