传统上，新药的研究与生命科学的进步密不可分。19世纪和20世纪前页，药物的来源主要是从天然产物中分离和提取。代表药物如吗啡、阿司匹林、磺胺类药物、胰岛素、青霉素和激素等。100多年前，德国细菌学家PaulEhrlich提出了化学治疗（chemotherapy）这一名词，20世纪40年代青霉素提纯的成功真正实现了他的设想。青霉素的作用是破坏DNA合成过程中重要的酶，而哺乳动物细胞一般拼无细胞壁，因之毒性很小。根据同样设想，人们开始了针对肿瘤细胞可能存在的“特异性”靶点的研究，但迄今为止抗肿瘤化疗尚未达到抗感染化疗的水平。现在的抗肿瘤化疗药物攻击的靶点多集中于细胞的活跃增殖，或导致异常增殖的物质如DNA，蛋白质和基因等，这就是我们常驻说的细胞毒类药物。严格地说这些药物也都有作用的靶点，只是特异性不强而已，常常“敌我不分”。
1960年以来，医学药物的发展方向逐渐转为以病因为靶点，比如钙拮抗剂、非甾体抗炎药、抗病毒药和免疫抑制剂等。但是由于肿瘤是一类多病因和多阶段的进展性疾病，多数很难从单一病因解决。而一些对病因较为明确的肿瘤，例如乳头状病毒引起的子宫颈癌、HBV导致的肝癌、HIV导致的NHL和多发性血管肉瘤等，无论从预防和治疗的角度来考虑，抗病毒治疗仍然是最好的选择。
近年来，随着分子生物学技术的提高和从细胞受体和增殖调控的分子水平对肿瘤发病机制的进一步认识，开始了针对细胞受体、关键基因和调控分子为靶点的治疗。人们称之为“靶向治疗”。这些领域包括具有靶向性的表皮生长因子受体阻断剂，针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，针对某些癌基因和癌的细胞遗传学标志的药物，抗肿瘤血管生成的药物，抗肿瘤疫苗，基因治疗等，并在不到10年内有了长足的进步。分子靶向药物实际属于病理生理治疗，也就是封闭肿瘤发展过程中的关键受体和纠正其病理过程。它们在临床上的共同特点是：具有靶向性；具有非细胞毒性作用；具有调节作用和细胞稳定（cytostatic）的作用；临床研究中不一定非达到剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）；毒性的作用谱和临床表现与现在常用的细胞毒类药物有很大区别；与常规治疗（放疗、化疗）合用可能有更好的效果。
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