“我们必须清醒地看到，分子靶向药物对肝癌的客观疗效和生存期的改善有限，目前尚未找到相关优势人群及准确预测疗效和毒性的方法，因此肝癌治疗仍任重而道远。”
原发性肝癌是临床常见高发的恶性肿瘤，其中90%为肝细胞癌（HCC）。我国晚期HCC患者预后很差，中位生存期仅3～6个月。近年来，以索拉非尼、舒尼替尼和bravinib等药物为代表的多靶点、多激酶抑制剂治疗肝癌受到广泛关注。
适合人群和治疗时机
肝功能Child-Pugh分级为A～B，体能状态评分为0～1，无法或不适于手术和肝动脉介入治疗或存在远处转移的患者，适于接受索拉非尼治疗。在治疗时机方面，肝功能情况良好、分期早、早用药者获益更大。
疗效评估
传统以影像学为基础的RECIST标准存在明显的局限性，可能不适于分子靶向药物的评估。该标准仅依赖肿瘤大小的影像学改变进行疗效评估，未考虑“存活肿瘤”的情况。而分子靶向药物的抗癌作用在许多时候表现为肿瘤坏死和空洞形成，而肿瘤大小却没有显著变化。分子靶向药物带来的代谢改变可能先于肿瘤大小的改变，而RECIST标准却无法判断肿瘤的代谢改变。多项研究也证实，RECIST标准往往低估了分子靶向药物的疗效。2000年欧洲肝脏研究学会（EASL）年会和2008年美国肝脏疾病研究学会（AASLD）都提出了“存活肿瘤”的重要概念。
TTP是指随机分组至出现影像学进展时的时间间隔，而无进展生存期（PFS）是指随机分组至出现影像学进展或死亡的时间间隔。HCC疾病进展引起的死亡与肝功能衰竭所致死亡均可影响PFS的准确捕获能力，因此作为HCC的研究终点，TTP优于PFS。目前对甲胎蛋白（AFP）是否可作为肝癌疗效的监测指标仍存在争议。因此，索拉非尼的长期疗效评估可考虑采用OS，短期疗效采用TTP，而AFP仅作为参考指标。
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